Série sur le bien-être animal
Quatrième épisode
Nouvelle approche de traitement d’une maladie de peau génétique grâce à des études sur la souris
Le nævus mélanocytaire congénital (NMC) est une maladie de peau rare, d’origine génétique, dans laquelle de larges grains de beauté (nævus) qui démangent, voire sont douloureux, peuvent couvrir jusqu’à 80 % de la surface de la peau (nævus géant) et évoluer en cancer de la peau, le mélanome. Contrairement à la plupart des grains de beauté qui apparaissent au cours de la vie, ceux-ci sont présents dès la naissance. Les possibilités de traitement étaient jusqu’à présent limitées : par des opérations complexes ou des traitements au laser, on peut enlever en partie les nævus, mais le risque de cancer reste quasiment inchangé. Des médicaments permettent en général uniquement de soulager les symptômes tels que démangeaisons, douleurs ou crampes.
Une petite fille de trois ans à l’origine d’un grand progrès
Ada, trois ans, adore la mer et la baignade, mais elle ne peut pas passer de temps à la plage en toute insouciance. Au contraire, la plus grande prudence est de rigueur, car le NMC couvre 70 % de sa peau et lui cause souvent des démangeaisons et des douleurs. Dans le cadre d’un projet de recherche sur de nouvelles possibilités de traitement, elle a donné des cellules de sa peau à l’Institut Francis Crick à Londres.
Stratégies de recherche préclinique pour tester le repositionnement de traitements pour lutter contre le nævus mélanocytaire congénital (NMC). Les causes connues de NMC, y compris les gènes présentant des mutations ou fusions définies, sont listées et toutes les stratégies de traitement suggérées sont incluses dans le schéma.
Source : Emerging Therapies for Congenital Melanocytic Nevi, 2025
Les scientifiques ont utilisé les cellules de la petite Ada pour tester une approche de traitement innovante : il s’agissait de désactiver le gène NRAS muté qui déclenche les nævus pathologiques. Lors de premières expériences en laboratoire, ils/elles sont parvenu-e-s à bloquer de manière ciblée l’activité du gène dans des cellules.
Les tests sur la souris donnent de l’espoir
L’étape suivante consistait à tester le traitement potentiel chez l’animal, étape indispensable pour vérifier l’efficacité et l’innocuité dans l’organisme vivant. Les chercheuses et chercheurs ont injecté le nouveau médicament à des souris atteintes de NMC. Au bout de 48 heures, un effet apparut déjà : le gène muté était bloqué, les nævus commençaient à diminuer.
La doctoresse Veronica Kinsler, médecin-adjointe et chercheuse à l’Institut Francis Crick et membre du groupe de recherche, se réjouit de ce résultat : le fait que les grains de beauté disparaissent et le succès de l’administration à la souris sont des étapes majeures dans la recherche sur le NMC et donnent de l’espoir aux personnes touchées et à leurs proches, souligne-t-elle. Il faut faire encore d’autres tests avant de pouvoir essayer ce traitement chez l’être humain, prévient-elle, mais l’étude sur la souris était une étape indispensable qui a permis de tirer des conclusions importantes sur l’effet et les risques de cette approche.
Nouvel espoir pour les personnes touchées et pour la recherche
Les parents d’Ada ne sont pas en reste : l’espoir que la maladie de leur fille puisse un jour se guérir et son risque de cancer de la peau diminuer considérablement est beaucoup plus que ce à quoi ils s’attendaient, témoignent-ils. « L’idée que ce traitement puisse être disponible d’ici quelques années est sensationnelle », renchérissent-ils.
En plus du progrès thérapeutique, ce projet traduit aussi la force de la recherche scientifique moderne : la combinaison de modèles cellulaires en laboratoire et d’expérimentation animale permet de nos jours de développer de nouveaux traitements de manière plus ciblée, plus rapide et plus sûre. Malgré les progrès accomplis dans les méthodes de substitution, cette étude souligne l’importance que continue de revêtir l’expérimentation animale pour franchir la dernière étape décisive d’application sûre chez l’être humain.
Sources :
- Researchers find potential of mole reversal therapy in rare condition. News an features; The Francis Crick Institute, 17 June 2024
- RNA Therapy for Oncogenic NRAS-Driven Nevi Induces Apoptosis. Journal of Investigative Dermatology, Volum 145, Issue 1, P122-134, January 2025.
- Emerging Therapies for Congenital Melanocytic Nevi: Journal of Experimental Pathology, 2025 ;6 (1).
Dans la recherche biomédicale, l’expérimentation animale est souvent indispensable pour évaluer la sécurité et l’efficacité de nouveaux traitements. Elle permet d’observer les interactions complexes au sein d’un organisme vivant que les méthodes de substitution ne suffisent pas à reproduire. La recherche développe de plus en plus de méthodes de substitution comme les organoïdes pour réduire progressivement l’emploi d’animaux.